国民教育・高等教育・研究省サイトの2014年11月10日標記記事の概要は以下のとおり。

フランスの研究者らはこのほどデュシェンヌ型ミオパチーに対する初めての治療を実施した旨発表した。この遺伝子治療法は Atlantic Gene therapies (A.G.E.)社が実施した数年にわたる研究の成果であり、この研究は、Pays de Loire地方政府、国立農学研究所(INRA)の研究チーム、ナントおよびアンジェの大学病院センター、フランス・ミオパチー機構(AFM)の支援を受けている。

デュシェンヌ型ミオパチー、つまりデュシェンヌ型筋ジストロフィーは難病の1つで、フランスでは約2,500人がこの病気の影響を受けている。現在のところ、この病気の進行を遅らせることが可能な治療法は存在しない。

したがって上記発表は、デュシェンヌ型ミオパチーに冒された患者とその家族にとって新たな希望を抱かせるものである。

[JSTパリ事務所]