（2026年7月9日付、医療高等研究計画局（ARPA-H）による標記発表の概要は次のとおり）

米国保健福祉省（HHS）傘下の機関であるARPA-Hは本日、「生体内精密遺伝子治療による遺伝性希少疾患の治療（THRIVE）」プログラムに参加するチームを発表した。本プログラムは、小児の希少遺伝性疾患を根治するための極めて重要な取組みである。THRIVEは、生命を脅かすさまざまな希少遺伝性疾患に対し、複数の技術的アプローチ、臨床試験デザイン、導入モデルにわたる解決策の開発を加速させる。

THRIVEチームの中心的な目標は、希少小児疾患を根治するための個別化遺伝子治療薬の開発を加速させる、先駆的な統合プラットフォーム技術を開発することにある。ARPA-Hは、5年間で最大1億6,000万ドルを助成するが、各チームは厳格かつ短期的なマイルストーン達成が求められる。

以下の機関が主導してTHRIVEチームを運営する。
▼フィラデルフィア小児病院：本チームは重度尿素サイクル異常症（新生児発症型CPS1欠損症）用プラットフォームを拡大し、希少代謝疾患等を治療することを目指す。
▼カリフォルニア大学バークレー校：本チームは、生命を脅かす先天性免疫異常に対処するための遺伝子編集プラットフォームを開発する。
▼セント・ジュード小児研究病院：本チームは、高感度オフターゲット検出法を用い骨髄不全症候群に対する遺伝子治療薬を開発する。
▼ブロード研究所：本チームは、遺伝子変異に起因する小児てんかんの治療法を開発する。
▼GEMMABio：本チームは、人工知能／機械学習ベースの高度にモジュール化された遺伝子編集プラットフォームを開発する。
▼マサチューセッツ総合病院：本チームは、血管の希少遺伝性疾患に対する治療法の開発を目指す。
▼スタンフォード大学：本チームは、表皮水疱症と呼ばれる希少な遺伝性皮膚疾患群の治療を目指す。

[DW編集局]