（2024年2月29日付、大統領府科学技術政策局（Office of Science and Technology Policy：OSTP）の標記発表の概要は以下のとおり）

OSTPは昨日、「希少疾患の日」を記念し、業界関係者やイノベーターで構成される希少疾患コミュニティを集め、3,000万人の米国人に影響を与える約1万種の既知の希少疾患に対処するための「大統領府希少疾患フォーラム（Rare Disease Forum）」を開催した。本フォーラムで、米国医療高等研究計画局（ARPA-H）は、現在治療の選択肢がない希少疾患等の対応に向けた既存の医薬品の新用途開発を目指し、AI主導のプラットフォームに4,800万ドルを投資するプロジェクトを発表した。この取り組みは、非営利団体Every Cureを支援し、希少疾患を治療するための既存薬を迅速にピンポイントで検証する機械学習プラットフォームを構築するMATRIX（Machine Learning/Artificial Intelligence-Aided Therapeutic Repurposing in Extended Uses）と呼ばれる。

本フォーラムでは、患者やその家族、介護者の見識や専門知識に基づき、希少疾患研究の将来への希望が語られ、希少疾患に対する進歩を加速させるために何が重要であるかが議論され、国立衛生研究所（NIH）所長は希少疾患に対する理解とアプローチを進めるNIHの取り組みを紹介した。また、診断・研究・治療における民間・公的部門のリーダーによるパネルディスカッションにて、患者の臨床試験へのアクセス改善、細胞・遺伝子治療の加速化、進歩を速めるためのAI活用など、研究の進展と優先事項が議論された。政策上の課題と可能性にも焦点が当てられ、イノベーションの加速、治療へのアクセス改善、患者主導の研究開発支援のための機会と障害について評価も行われた。

[DW編集局]